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用46.5万美元的CAR-T叩开美国市场,传奇生物(LEGN.US)估值起跳?

Befrom: 智通财经 2022-07-22 17:04

如今,传奇生物(LEGN.US)的Carvykti为2022年CAR-T产品的全球销售额再增添了2400万美元。

据Coherent Market Insights预测,在2018-2028年期间,全球CAR-T细胞治疗市场规模的平均年复合增长将达到46.1%。而在2021年,当时全球8款上市销售的CAR-T疗法支撑下,市场规模达到了18亿美元。

如今,传奇生物(LEGN.US)的Carvykti为2022年CAR-T产品的全球销售额再增添了2400万美元。

据了解,7月21日,金斯瑞生物科技(01548)发布公告,根据传奇生物与Janssen Biotech, Inc.(杨森)于2017年12月21日订立的合作及许可协议,CARVYKTI™于截至2022年6月30日止季度产生贸易销售净额约2400万美元。而这也是自Carvykti获美国FDA批准上市以来披露的首个销售数据。

不过二级市场的股价走势显然与传奇近期的业务进展出现了背离。在7月6日盘中达到近期股价新高57.67美元后,传奇生物股价半个月内一波阴跌,跌回每股50美元以下,区间跌幅达到14.17%。

实际上,根据今年6月传奇生物披露的Q1季度财报,其当期获得的里程碑收入便达到4080万美元,如今加上产品销售收入,传奇生物的后续增长前景显然较为明朗。

定价46.5万美元的CAR-T如何打开市场

美东时间2月28日,美国FDA正式批准传奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel,西达基奥仑赛,商品名Carvykti)的上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者,这些患者既往接受过四线或以上的治疗,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

作为第2款BCMA CAR-T,Carvykti的定价为46.5万美元。但从有效性来看,Carvykti贵有贵的道理。

Cilta-cel递交上市申请(BLA)主要基于关键性Ib/II期CARTITUDE-1研究的结果。该研究评估了Ciltacel在复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。招募的97例受试者中,99%接受末线治疗无效,其中88%既往接受过至少3线治疗。

研究结果显示,中位随访12.4个月时,独立委员审查的ORR为97%,包括67%的sCR(严格的完全缓解),26% 的VGPR(非常好的部分缓解)和4%的PR。≥3级细胞因子综合征(CRS)发生率为5%,≥3级神经毒性发生率为10%。

相比之下,作为市场上目前唯一的对手,BMS/Bluebird的Abecma的ORR为72%,sCR为28%。实际上,不仅对于Abecma,Cilta-cel的这一有效性数据还远优于其它同靶点细胞疗法及双抗疗法,也是其最终获得FDA认可的关键原因。

用46.5万美元的CAR-T叩开美国市场,传奇生物(LEGN.US)估值起跳?

另外,在今年的ASCO会议上,传奇生物还展示了II期多队列研究 CARTITUDE-2 (NCT04133636) 的结果,该研究旨在不同临床环境下评估Cilta-cel治疗多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性,证明了CARVYKTI™用于多发性骨髓瘤早期治疗的前景。

其中,队列A的最新数据评估了Cilta-cel在20例既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性,而队列B则旨在评估Cilta-cel对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性。最终数据显示,CARTITUDE-2研究的这两个队列总体安全性,包括CRS和最常见的血液学不良事件的发生率,与CARTITUDE-1一致,支持了Cilta-cel作为前线治疗方案的潜力。

为什么说Cilta-cel今年上半年销售额仅仅是个开始?参考百时美施贵宝的Abecma的销售情况,2021年Abecma的销售额为1.64亿美元。作为市场上目前唯一的同靶点对手,疗效更佳的Cilta-cel显然有望在后续打开更广阔的的市场空间。

从Q1业绩看估值起跳

随着7月21日,Cilta-cel上半年销售数据的披露,传奇生物此前公布的Q1财报便成为其最后一个无产品销售收益的财报,通过这一财报看后续的估值增长显然会更加清晰。

首先从财务业绩来看,虽然Q1季度,传奇生物尚无产品销售收入,但今年2月11日,传奇生物宣布,与杨森达成的有关西达基奥仑赛的合作协议再次触发两个里程碑事件,由此获得杨森5000万美元的付款。由此传奇Q1季度取得收入达到4080万美元,较去年同期的1370万美元增加了2710万美元。

据了解,加上此前的首付款和六个里程碑付款,传奇生物目前从杨森处已经获得约6亿美元的付款。

而在Q1季度后,产品销售收入将计入传奇和杨森的财报中。根据协议,传奇生物拥有Carvykti大中华区70%权益,拥有海外50%权益。

用46.5万美元的CAR-T叩开美国市场,传奇生物(LEGN.US)估值起跳?

与此同时,介于Carvykti目前已获美国FDA上市批准以及欧洲附条件上市许可,因此Q1季度,传奇商业准备活动有关的成本也有一定增加。数据显示,当期公司销售和分销费用为2130万美元,同比增长近60%。

在运营费用中,研发费用显然还是占大部分。数据显示,传奇Q1季度研发费用达到8130万美元,较去年同期的7110万美元增长了1020万美元,主要用于更多的临床试验和患者加入,在Cilta-cel和其他管道的研究和开发活动的数量增加。

实际上,除了Cilta-cel,传奇针对血液瘤,实体瘤均有开发,同时也在开发通用型CAR-T。

用46.5万美元的CAR-T叩开美国市场,传奇生物(LEGN.US)估值起跳?

以通用型CAR-T为例,目前全球范围内研发通用型CAR-T的主要目的是解决CAR-T单体制备方式导致成本高企的问题,通用型CAR-T也是传奇生物也在努力攻克的一个点。

与亘喜生物开发独特的FasTCAR平台用于研发通用型CAR-T产品类似,传奇的路径也是开发一种独有的非基因编辑LUCAR同种异体平台,能够通过开发特殊的CAR蛋白基因,使T细胞中的内源性T细胞受体(TCR)沉默,从而避免发生排斥反应,因此具备在通用型CAR-T上成功的可能。

据了解,目前,敲除TCR(抑制GvHD),B2M/HLA(抑制HvG),CD52(临床患者常使用CD52抗体事先清除淋巴细胞,回输的CAR-T细胞敲除CD52后,避免被清除),是应用在通用型CAR-T较为常规的方法。

传奇生物通过独家的非基因编辑技术使Allogeneic LUCAR-20S CAR-T Against CD20具备抑制GvHD作用,但不具备抑制HvG 的属性,而后续LUCAR-20SD增加了这类属性。

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可见,目前传奇研发管线也在稳步推进。但这并不意味着公司研发完全一帆风顺。

今年7月7日,传奇生物通知美国FDA,终止其针对CAR-T新药LB1901的新药临床试验申请(IND)的1期临床试验。终止基于传奇生物一款与LB1901表达相同CAR蛋白的类似CAR-T候选产品在一项研究者发起的临床研究中未显示出明显的临床获益。

LB1901是传奇生物在研的针对恶性 CD4+ T 细胞的试验性自体CAR-T疗法,用于治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤(TCL)的成人患者,这是传奇生物除西达基奥仑赛之外,研发进展最快的一款产品,在国内和美国均已推进至临床Ⅰ期阶段。

根据联邦试验数据库显示,该试验原本预计在2023年12月招募50名患者并完成后续主要结果数据的收集。

但这款产品研发进度并不顺利。今年2月,研究人员观察到用药患者出现了外周血CD4+ T细胞计数低的情况,传奇生物依照试验方案已经暂停了该临床试验并通知了FDA,之后FDA 暂停了该项试验。但在5月25日FDA解除该试验的暂停决定后,传奇生物还是因招募患者困难及临床副作用相对较大的等因素最终终止了开发。

不过,这个插曲并不影响传奇生物后续的估值走势。从目前全球CAR-T研发情况来看,各大药企都处在探索阶段,在此背景下,手握一款疗效更好的CAR-T商业化产品,对于传奇生物而言显然具有明显的市场优势,也更容易被市场看好。


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